USA – Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno illustrato, in occasione dell'American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2015 (7-11 novembre, Orlando, Florida), i positivi risultati di sicurezza ed efficacia ricavati da una nuova analisi di sei studi clinici di Fase III sul farmaco Praluent® (alirocumab), utilizzato, in aggiunta allo standard di cura comprensivo di statine, per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) o con alto rischio di patologia cardiovascolare.

ROMA – 250 mila gli italiani con alti livelli di colesterolo determinati non dalla cattiva alimentazione o da stili di vita inadeguati ma da una causa genetica che impedisce all’organismo di eliminare efficacemente dal sangue il colesterolo “cattivo”. Si tratta della cosiddetta ipercolesterolemia familiare, patologia ancora poco conosciuta, diagnosticata e trattata, tanto che si stima che in Italia abbia ricevuto una diagnosi corretta solo l’1% della popolazione che ne è affetta, mentre in Olanda si arriva al 71% delle diagnosi e in Norvegia al 43%.

MILANO – Tre nuove iniziative per contrastare la sottodiagnosi dell’ipercolesterolemia familiare: la Società Italiana per lo Studio dell’Arteriosclerosi (SISA) ha avviato dei progetti innovativi, strettamente collegati fra loro e connessi principalmente a questa rara e grave malattia genetica. Il primo è la validazione del Dutch Score presso le UTIC coinvolte.

I pazienti affetti da una rara forma di ipercolesterolemia autosomica dominante, caratterizzata dalla mutazione GOF (gain of function, aumento della funzione) del gene PCSK9, sono ad alto rischio di malattia cardiovascolare (CVD) precoce. Un piccolo studio di intervento, i cui risultati sono stati pubblicati online su Circulation: Cardiovascular Genetics, ha dimostrato che alirocumab, anticorpo diretto contro la proteina PCSK9, abbassa notevolmente i livelli sierici di colesterolo LDL (LDL-C) e sembra essere ben tollerato in questi pazienti.

 

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FRANCIA e USA – Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di Praluent® (alirocumab), un inibitore dell'enzima PCSK9 indicato per il trattamento di determinati pazienti adulti affetti da ipercolesterolemia. Praluent® sarà disponibile in due diversi dosaggi bisettimanali (75 mg e 150 mg) e verrà fornito in speciali dispositivi per l'auto-somministrazione che i singoli pazienti potranno utilizzare per iniettarsi il farmaco da soli.


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