ROMA – Genzyme, azienda del Gruppo Sanofi, e Isis Pharmaceuticals hanno presentato all’EMA la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) di mipomersen (dosaggio 200 mg/settimana), per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote ed eterozigote grave (FH). “Questa richiesta di AIC è un altro importante passo avanti nello sviluppo di un trattamento in grado di rispondere alle specifiche esigenze dei pazienti con forme severe di ipercolesterolemia familiare”, ha dichiarato Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato e Direttore Generale di Genzyme in Italia.

“Siamo molto focalizzati sull’obiettivo di rendere questo trattamento disponibile per tutti i pazienti che si trovano nella massima necessità di nuove opzioni terapeutiche per contrastare questa rara patologia genetica che può colpire in modo grave anche nei primi anni di vita”. La FH è un disordine genetico che porta ad elevati livelli di colesterolo LDL e a pattern familiari di aumentato rischio di sviluppo precoce di cardiopatie talvolta anche fatali. I pazienti FH presentano anomalie ereditarie a livello delle cellule epatiche responsabili della rimozione delle LDL dal sangue.

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